|
为罕见病患者四度谏言
这个人就是第十届、十一届全国人大代表、安徽大学教授孙兆奇。
2006年初，孙兆奇偶然从化学学院党委书记那里知道张亚非的病情后，立刻与张亚非取得了联系，还专门请他介绍罕见病方面的情况，并为此展开了长达4年的深入调研，连续向国家最高权力机关谏言献策。
通过调研，一组庞大的数字让孙教授惊讶不已。根据WHO(世界卫生组织)的定义，患病人数占总人口数比例在0.65‰至1‰之间的疾病即为罕见疾病。据此定义，全球已经确认的罕见病约5000至6000种，约占人类疾病总数的10%。按此比例，我国各类罕见病，如成骨不全症、血友病、法布雷病、戈谢氏症等患者，总数达千万之多。
可迄今为止，国家相关部门还未对中国的“罕见病”加以定义。在各类疾病患者中，最受“看病难、看病贵”问题困扰的，当属罕见病患者。
在一些发达国家和地区，在产前预防、产后救济、药物生产、医疗保障等环节都有着较为系统的规定，从法律和制度层面为罕见病患者提供了有力保障。
美国1983年便通过了《孤儿药品法案》。规定任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保，罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费，就可以使用任何药物，所有费用由保险公司承担。立法还规定，媒体宣传罕见病知识及患者，不得收取广告费用。
据统计，通过法律给予政策倾斜，截至2006年7月，共有1129种罕见病药物获得美国罕见病药物开发办公室的批准。在欧洲，共有204种罕见病药物获得欧洲药审委的批准。
为此，自2006起，孙兆奇连续在全国人大会议期间，提出了8件关于罕见病的建议案，涉及罕见病的定义、罕见病的诊治、医疗费用支付机制、罕见病药品的研制生产等建议。在相关部门的关注下，使罕见病救助工作出现了一些好兆头：
劳动和社会保障部2006年在“对十届全国人大四次会议第4497号建议的答复”中提到：“……国家相关部门将尽快制定我国的罕见疾病定义、范围及诊疗规范等标准”。
2007年10月1日开始实施的新《药品注册管理办法》及随后起草的《药品注册特殊审批程序实施办法》中，对于罕见病药品的注册给予了特殊政策；
据近日国家食品药品监督管理局有关工作人员透露，将联系有关专家和国务院法制办对中国的“罕见病”进行定义……
但从全局来看，孙教授发现，罕见病防治救助方面的工作，在我国仍进展缓慢，患者依然面临诸多困难：药品费用昂贵，无法报销。
今年2月16日，温家宝总理在天津火车站救助的白血病患儿李瑞，患的就是一种罕见病，其治疗药物格列威价格非常昂贵，患者无力承担。又如治疗罕见病戈谢氏症的药品思而赞虽已经过注册，但国家仍然未能让其进入医保给予报销，患者只能望“药”兴叹。
对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品制药产业存在空白。
2009年1月9日《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施，但是由于配套规定缺乏，造成罕见病药品注册仍然十分困难。
孙兆奇教授发现，我国的立法领域，在罕见病救治方面没有相应的法律法规。因此，要真正实现中央提出的“病有所医”的目标，尽快制定《罕见疾病防治法》，迫在眉睫。
“立法确实不能再拖了”
在今年的人民代表会上，孙教授提交了两份建议和一件议案，内容全部关于罕见疾病。其中关于制定《罕见疾病防治法》的议案，就是由他和全国人大代表、安徽省人大常委会副主任朱维芳等30名全国人大代表反复研讨和沟通，共同起草联名提议的。
在这个议案里，孙兆奇教授建议，国家应尽早制定我国罕见病防治的专项法律法规。《罕见疾病防治法》的主要框架内容应包括：维护罕见疾病患者公平享受医疗的合法权益，向罕见病症患者提供必需、适用的药品，保障罕见疾病患者的生命权、健康权，国家设立罕见病预防和治疗工作委员会，负责落实罕见病预防和治疗政策，统筹指导、开展罕见病防治工作等。
同时，孙兆奇还认为，国务院应规定罕见病的具体定义、病种、临床诊断标准和诊疗规范。国家基本药制度中应包括治疗罕见疾病的药物，国家医保药品目录中也应列入治疗罕见疾病的药品。
县级以上人民政府应当将罕见疾病列入疾病预防和治疗工作纳入国民经济和社会发展规划，所需经费列入财政预算，结合社会保障资金、医疗保障资金和慈善捐助款等，设立罕见疾病预防和治疗保障基金，建立稳定的经费保障机制等。
孙教授也承认，立法是一个漫长的过程，需要时间。但对于救命的药品，希望国家在一些具体环节，尽可能简化，把罕见病用药尽快纳入医保目录。因为救治时间对患者来说，越早越好。
3月21日下午4时，正在上班的张亚非，手机上突然收到了国家药监局冯先生的短信：“中心领导让我把Fabrazyme的审评进展情况向您和其他患者朋友通报一下。该品种已加快评审，目前专业评审的工作已完成，下周一会进行药学、药理、临床的整体评价。其它部门承担的样品复核检验工作在国家局领导的关注下，也在提前进行。我中心的工作会在本月31日前完成。请朋友们放心，我们记着大家。”
这个短信，让张亚非猜了又猜，这是给总理的信有了作用，还是孙教授他们的议案已经被重视？
但一当病痛袭来，身边无人时，他仍然会高喊：“我要用药，我要救命。”
“唉——”阵痛过后，疲惫不已的张亚非，就会长长地叹一口气，神情暗淡。
“罕见病立法确实不能再拖了。”每当看到这种现状，孙兆奇教授脑中就会出现台湾罕见病儿的母亲陈莉茵的一句话，“我们不可能照顾他一辈子，但是制度可以”。
|
