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“孤儿病”没有“孤儿药”
经过20多年无数次的诊断，现在终于有了准确的结果，张亚非心里充满了一种无名的兴奋和激动。
在北京协和医院检查时，医生孟岩告诉他，治疗法布雷病的特效药两年前在美国已经注册了，现在广泛用于全球30多个国家和地区，用上这个药，就可以补充他身上缺少的酶，过上同健康人一样充满阳光的生活。
然而不幸的是，从北京回到合肥才二三个月，因代谢产物无法排出，体内大量废物淤积在各种腔道内，张亚非的肾脏萎缩，肾功能降到只有正常人的15%，肌酐高达800单位以上，出现了尿毒症，必须立即进行血液透析，并准备肾移植。
第一次血透需做颈部插管，手术床上的他颈部上了麻药，但仍能清楚地听到血管被划开后鲜血一滴滴涌出的“吧嗒”声。对于他，生与死似乎已是冥冥中的安排，只能承受。
2006年3月23日，29岁的张亚非不得不从合肥赶到上海瑞金医院，接受肾移植手术。但专家告诉他：“肾移植只是暂时缓解病症，无法根治。”
由于抵抗力太差，他先后经历了7次感染。最厉害的一次巨细胞病毒感染，他高烧一个月不退，肝肾功能同时出现异常，移植手术面临失败的危险，45天后他才走出险境。手术虽然成功了，可也只是暂时挽回生命，法布雷病造成的一系列全身症状仍在不断地加重。医生无奈地告诉他，如果再用不上对症药品Fabrazyme，不可逆转的累积性损害会越来越严重，他的生命将再次面临巨大的危险。
能够根治法布雷病的药品——Fabrazyme，2003年就由美国一家公司研制成功，并用于全球30多个国家和地区。可是，因为它尚未在中国大陆进行药品注册，更无法进入医保，中国的法布雷病患者如果要用就只能自费。由于患者稀少，药物的成本很大、价格很高，在国外这类罕见病药品被称为“孤儿药”，由国家给予倾斜政策保障研制、生产和政府报销。
因国内无药可治，上海瑞金医院专门研究法布雷病的陈佳韵博士，曾帮助张亚非联系去香港特别行政区治疗，但最终搁浅。原因是即使在香港顺利得到药物治疗，每年15万至20万美元，且须终身使用的昂贵治疗费用，也非普通患者能支付得起的。
张亚非再次陷入治疗费用的困境。
2006年年底，张亚非回到了合肥，至今一直在使用抗排异药物，但剂量在慢慢减少。由于没有有效药物治疗，法布雷病仍在继续发展。《法制日报周末》记者在采访时看到，张亚非的手上、胳膊上满是一粒粒密密麻麻的红点，医生说这是代谢产物在血管沉积的产物，叫“皮肤角质瘤”。其他脏器的代谢废物淤积也在继续，导致张亚非左心室肥大，常常伴有心慌心痛；肺部通气功能中度堵塞，经常胸闷气喘；脑缺血引起的头晕、头痛、失语等也在逐渐加重；有时眼睛突然看不清东西，严重的耳鸣甚至使他无法听清电话。
而仅仅在上海瑞金医院换肾，张亚非已用去30万元药费，其中的22万元，来自安徽省邮政系统职工的捐款。而当初为了筹集手术费，家里还以15万元的价格，贱卖了一套正在按揭付款的新房。后来因为得到安徽省人大常委会朱维芳副主任的关注，作为特例，在政策允许的范围之外，对他涉及到异地治疗的近两万元门诊检查费用，由黄岳忠副省长亲自批示，给予了报销。
张亚非罕见的疾病得不到有效的治疗，一家的经济也陷入了困境。
万般无奈之下，张亚非的父亲张增江、河北的曾晓萍、山西的蒋义和辽宁的李华东这四个法布雷病的患者父母，给温总理寄去了那封求助信。
在信里，他们写道：“敬爱的温总理：为了挽救我们忍受病痛折磨的孩子的生命，我们恳求您以中华人民共和国总理的名义关注此事。
我们的孩子患有的是罕见的遗传性疾病法布雷，此病罕见但并非绝症。
现在治疗此病的特效药——阿尔法半乳糖苷酶制剂已经正式向中国药监局申报，但我国药品申报审批程序异常繁琐，需要三年甚至更长时间，而孩子们的病情已经不容再耽误了。迫切恳请您督促药监局等相关部门，按照新颁布的《药品注册管理办法》中明确的“罕见病药品注册适用特殊审批程序”，特药特办，开辟一条救治生命的绿色通道，我们双眼已望‘药’欲穿。
一个15岁的男孩躺在病床上从电视里看到您对在地震中失去父母的女孩说：‘孩子别哭了，这是一场灾难，既然活下来了，就要好好活着’时，禁不住扑在母亲怀时里说，‘妈妈，咱们一定要想办法让温爷爷知道我们得的这个病，我不想这么痛苦地活着了……’。”
张亚非没有想到，正当他们这些患了“孤儿病”却没有“孤儿药”的父母，忙着上书总理时，在同一个城市，已经早就有一个人想到了他，想到了他所患的这种罕见的疾病，想到被数千种罕见疾病所困扰的这个庞大群体的上千万患者，并连续4年，将8个建议和一个议案，直送国家最高权力机关。
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