Genzyme公司高雪氏症的新型口服药研究进展

　　这项临床实验的临床终点具有复合性：受试者用药52周之后，在预定的3项临床终点中，至少有两项可以出现显著的临床反应。这项开放标签临床实验始于2008年10月，目前还在进行当中。在参加实验的26人当中，将至少有22人完成52周的疗程，而在实验结束后，他们当中符合条件20人将继续治疗。

　　在继续治疗的受试者当中，将有一半的人完成2年以上的疗程。这次实验点遍及北美、南非、欧洲、亚洲和中东。上述为期52周的实验结果显示，Genz-112638效果显著，91%的受试者达到了主要临床终点。

　　上述实验结果跟采用Cerezyme治疗一年之后的效果非常接近。目前，该公司正在收集那些更长时间疗程的相关数据。同时，安全性分析结果表明这种药物的耐受性和安全性良好。

　　Genzyme公司表示，目前治疗Gaucher症的标准药是Cerezyme(也属于Genzyme公司产品)，但它通过静脉注射给药，而 Genz-112638为口服胶囊剂，服用方便，能为广大患者带来便利。目前，该公司正着手准备药物的两项III期临床，预计将在今年中期进行。其中一项实验主要观察从未进行任何治疗的1型Gaucher患者用药后的效果，而另一项则主要观察采用Cerezyme治疗过的患者转而使用Genz-112638后疗效是否能保持。