北京协和医院新法治克隆性浆细胞病

作者：易康来源： 99健康网时间： 2011-11-22 11:25:17

北京协和医院血液科周道斌、李剑等联合神经科、普内科、心内科和检验科，对严重影响生活质量、致残率高的少见血液病POEMS综合征进行长达5年的前瞻性研究，在国际上率先使用口服马法兰联合大剂量地塞米松方案治疗，

　　北京协和医院血液科周道斌、李剑等联合神经科、普内科、心内科和检验科，对严重影响生活质量、致残率高的少见血液病POEMS综合征进行长达5年的前瞻性研究，在国际上率先使用口服马法兰联合大剂量地塞米松方案治疗，不仅获得显著疗效，而且将治疗成本降至自体造血干细胞移植的1/10左右。这也是国际上第一个关于POEMS综合征的前瞻性研究，相关结果以论著形式发表在国际著名的《血液》杂志上。

　　周道斌教授介绍，POEMS综合征是一种少见的克隆性浆细胞病，人群发病率不足百万分之一，易发于青壮年，其主要表现为多发性神经病变（P）、器官肿大（O）、内分泌病变（E）、M蛋白（M）和皮肤改变（S）。患者多出现手脚发麻、无力，严重者出现四肢瘫痪，肝脾及淋巴结肿大，多种内分泌腺体异常，如甲状腺功能减低、肾上腺功能不全及性腺异常等。该病尚无标准治疗方案，目前自体造血干细胞移植虽为首选方案，但因费用昂贵、风险大、移植相关并发症难以规避，并不适用于年老、体弱、脏器功能衰竭和经济困难患者。

　　该课题组从2006年起筛选因年龄大、肾功能不全、肺动脉高压和经济原因等不适合自体造血干细胞移植的31名初治POEMS综合征患者入组，采用12个疗程的口服马法兰联合大剂量地塞米松（MDex方案）治疗，获得了满意疗效。课题组还在国际上首先采用总体神经病变限制性量表对POEMS综合征患者神经病变进行客观评价。研究结果发现，MDex方案的神经系统改善率100%，器官肿大缓解率64.3%，水肿改善率71.4%，肺动脉高压缓解率93.3%，血液学缓解率80.6%。31名患者中只有2名出现3度白细胞减少和血小板减少，2名患者出现3度肺部细菌感染。

　　李剑副教授告诉记者，POEMS综合征患者如果接受自体造血干细胞移植治疗需要治疗费用约10万元，而采用MDex治疗，每月一个疗程，完成全部12个疗程的检查治疗费用约1万元。

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